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Aktuelle Klinische Studien für HAE-Patienten an spezialisierten Zentren in Deutschland (Stand 17.08.2023)
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Details zu Behandlungszentren siehe
hae-online.de/behandlungszentren.php
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Kürzel und SponsorTitelAlterStudienmedikamentStudiendauerBesonderheitenBerlinUniversität Frankfurt M.HZRMUniklinik LeipzigLübeckMainzMünchenUlmUniklinik HannoverUniklinik Dresden dermastudien@uniklinikum-dresden.deUniklinik TübingenMVZ Gerinnungszentrum Hochtaunus (Bad Homburg)Uniklinik Münster
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Chapter-1, PharvarisEine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte, dosisabhängige Parallelgruppenstudie der Phase II zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von oral verabreichtem PHA-022121 zur Prophylaxe gegen Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem aufgrund eines C1-Inhibitor-Mangels18-75 JahrePHA-022121, ein Bradykininrezeptorblocker12 Wochen, (plus Screeningphase)nach der 12 Wochen-Studie geht die Studie bis zu 50 Wochen weiter mit dem richtigen Medikament für alle, die wollen. Für den Einschluss ca 1 Attacke pro Monat oder mehr notwendig.
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ENABLE, TakedaEine dreijährige, nicht-interventionelle, prospektive, multizentrische Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit von Lanadelumab in der klinische Praxisab 18 Jahrenicht zutreffend, Registerstudie3 JahreKeine zusätzlichen Maßnahmen ausser Fragebögen
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LANC / Charité Lanadelumab für Patienten mit sicher nachgewiesenem HAE 3 (HAE mit normalem C1-Inhibitor)ab 18 JahreLanadelumab (Takhzyro)ca. 1 Jahrkein Placebo, alle Patienten erhalten das richtige Medikament
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OASIS / IONISEine doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase III zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit von ISIS 721744 bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE)ab 12 JahreISIS 721744halbes Jahr Behandlung, plus Vor-und Nachlaufein Teil der Pat. bekommt alle 4, der andere alle 8 Wochen eine Spritze.
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Konfident / KalvistaEine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte 3-Wege-Crossover-Studie der Phase III zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit zweier Dosisstufen von KVD900, einem oralen Plasma-Kallikrein-Inhibitor, zur Bedarfsbehandlung von Angioödem-Attacken bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit hereditärem Angioödem Typ I oder IIin Deutschland ab 18 JahreKVD900etwa ein halbes JahrTabletten bei Bedarf
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PIQHAR, TakedaEine dreijährige, nicht-interventionelle, prospektive, multizentrische Studie zur Bewertung der Verbesserung der Lebensqualität und Reduktion der Attackenhäufigkeit durch Lanadelumab bei Patient*innen mit niedrigerer Attackenrate ab 12 Jahrenicht zutreffend, Registerstudie3 JahreFür Patienten mit (≤ 24 Attacken / Jahr), aber beeinträchtiger Lebensqualität (AE-QoL-Score von ≥ 30 Punkten). Keine zusätzlichen Maßnahmen ausser Fragebögen, Beantwortung per Email oder SMS (keine App nötig)
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ITL2002-CL001, INTELLIAEine Phase-1/2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von NTLA-2002 bei Erwachsenen mit hereditärem Angioödem (HAE)ab 18 JahreNTLA-2002104 Wochen (etwa 2 Jahre)Nur eine einmalige Gabe; Wenn der letzte eingeschlossene Patient 16 Wochen dabei ist, kann jeder Placebo Patient das Medikament erhalten; Tagebuch und Fragebogen auf Handy App;
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APeX-N /
BioCryst
Nicht-interventionelle Post-Authorisation-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Berotralstat bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE)ab 12 JahreBerotralstat3 JahreKeine zusätzlichen Massnahmen, alle Teilnehmer bekommen Berotralstat
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Apex-P, BioCrystPhase 3 Studie um die Sicherheit und Verträglichkeit von Berotralstat bei der Langzeitbehandlung von Kindern mit HAE zu bewertenvon 2 bis<12 JahrenBerotralstatmin. 24 Wochen bis max. 156 Wochenkein Placebo, 4 Gruppen nach Gewicht aufgeteilt
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verantwortlich: Markus Magerl
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VANGUARD 3, CSL Behring
Eine offene Studie zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von CSL312 (Garadacimab) bei der Prophylaxe des hereditären Angioödems REKRUTIERT NICHT MEHR
ab 12 Jahre
CSL312, Garadacimab
bis 30 Monate, geplant bis Zulassung des Medikaments
alle 4 Wochen subkutane Spritze
Studie läuft noch, aber es werden keine neuen Patienten eingeschlossen
Studie läuft noch, aber es werden keine neuen Patienten eingeschlossen
Studie läuft noch, aber es werden keine neuen Patienten eingeschlossen
Studie läuft noch, aber es werden keine neuen Patienten eingeschlossen
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SPRING, Takeda
Eine offene, multizentrische Studie der Phase 3 zur Beurteilung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Lanadelumab zur Prävention von akuten Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei 2- bis < 12-jährigen Kindern
2-11 JahreLanadelumabca. 1 Jahr
Langzeitprophylaxe ohne Placebokontrolle
Studie wurde beendet
Studie wurde beendet
Studie wurde beendet
Studie wurde beendet
Studie wurde beendet
Studie wurde beendet
Studie wurde beendet
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KVD900-201, KalVista
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, klinische Cross-Over-Studie der Phase-II zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von KVD900, einem oralen Plasma-Kallikrein-Inhibitor, bei der Bedarfsbehandlung von Angioödem-Attacken bei erwachsenen Patienten mit hereditärem Angioödem Typ I oder II
ab 18 JahreKVD 900
wenige Wochen bis max. 19 Wochen
Bedarfsmedikation als Tablette
Studie wurde beendet
Studie wurde beendet
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VANGUARD 2
Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, parallelarmige Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der subkutanen Verabreichung von CSL312 (Garadacimab) bei der prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems
ab 12 Jahre
CSL312, Garadacimab
Studie wurde beendet
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Komplete
Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Dosisfindungsstudie der Phase II um die Sicherheit und Wirksamkeit von KVD824, einem oralen Plasmakallikreiinhibitor , als Prophylaxe bei HAE zu testen
ab 18 JahreKVD-824
12 Wochen (plus Screeningphase)
Tägliche Gabe von Tabletten zur HAE-Prophylaxe
Studie wurde beendet
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RAPIDe-1, Pharvaris
Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Dosisfindungsstudie der Phase II im Crossover-Design zu oral verabreichten PHA-022121 zur Akutbehandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditären Angioödem durch C1-Inhibitor-Mangel
18-75 Jahre
PHA-022121, ein Bradykininrezeptorblocker
etwa 7 Monatebei Bedarf (Attacke) 3 Tabletten
Studie wurde beendet
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