HAE Studien

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1	Aktuelle Klinische Studien für HAE-Patienten an spezialisierten Zentren in Deutschland (Stand 22.06.2022)
2							Details zu Behandlungszentren siehe				hae-online.de/behandlungszentren.php
3	Kürzel und Sponsor	Titel	Alter	Studienmedikament	Studiendauer	Besonderheiten	Berlin	Universität Frankfurt M.	HZRM	Uniklinik Leipzig	Lübeck	Mainz	München	Ulm	Uniklinik Hannover	Uniklinik Dresden dermastudien@uniklinikum-dresden.de
4	Chapter-1, Pharvaris	Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte, dosisabhängige Parallelgruppenstudie der Phase II zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von oral verabreichtem PHA-022121 zur Prophylaxe gegen Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem aufgrund eines C1-Inhibitor-Mangels	18-75 Jahre	PHA-022121, ein Bradykininrezeptorblocker	12 Wochen, (plus Screeningphase)	nach der 12 Wochen-Studie geht es weiter mit dem richtigen Medikament für alle, die wollen. Für den Einschluss ca 1 Attacke pro Monat oder mehr notwendig.
5	Komplete	Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Dosisfindungsstudie der Phase II um die Sicherheit und Wirksamkeit von KVD824, einem oralen Plasmakallikreiinhibitor , als Prophylaxe bei HAE zu testen	ab 18 Jahre	KVD-824	12 Wochen (plus Screeningphase)	Tägliche Gabe von Tabletten zur HAE-Prophylaxe
6	ENABLE, Takeda	Eine dreijährige, nicht-interventionelle, prospektive, multizentrische Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit von Lanadelumab in der klinische Praxis	ab 18 Jahre	nicht zutreffend, Registerstudie	3 Jahre	Keine zusätzlichen Maßnahmen ausser Fragebögen
7	CAUSTO, Charité	Charakterisierung der Folgen von wiederkehrenden HAE-Schwellungen an den Zielorganen	ab 18 Jahre	nicht zutreffend, diagnostische Studie	ein Tag	verschiedene Hautfunktionstests, Hautprobe
8	IOS, Takeda	Icatibant Outcome Registry	ab 18 Jahre	nicht zutreffend, Registerstudie	offen	Keine zusätzlichen Maßnahmen ausser Fragebögen
9	LANC	Lanadelumab für Patienten mit sicher nachgewiesenem HAE 3 (HAE mit normalem C1-Inhibitor)	ab 18 Jahre	Lanadelumab (Takhzyro)	ca. 1 Jahr	kein Placebo, alle Patienten erhalten das richtige Medikament
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11	VANGUARD 3, CSL Behring	Eine offene Studie zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von CSL312 (Garadacimab) bei der Prophylaxe des hereditären Angioödems REKRUTIERT NICHT MEHR, NUR NOCG JUGENDLICHE	ab 12 Jahre, zur Zeit nur 12-17 Jahre	CSL312, Garadacimab	bis 30 Monate, geplant bis Zulassung des Medikaments	alle 4 Wochen subkutane Spritze				in Planung			in Planung		in Planung
12	RAPIDe-1, Pharvaris	Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Dosisfindungsstudie der Phase II im Crossover-Design zu oral verabreichten PHA-022121 zur Akutbehandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditären Angioödem durch C1-Inhibitor-Mangel REKRUTIERT NICHT MEHR	18-75 Jahre	PHA-022121, ein Bradykininrezeptorblocker	etwa 7 Monate	bei Bedarf (Attacke) 3 Tabletten
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15	verantwortlich: Markus Magerl
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24	SPRING, Takeda	Eine offene, multizentrische Studie der Phase 3 zur Beurteilung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Lanadelumab zur Prävention von akuten Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei 2- bis < 12-jährigen Kindern	2-11 Jahre	Lanadelumab	ca. 1 Jahr	Langzeitprophylaxe ohne Placebokontrolle	Studie läuft noch, aber es werden keine neuen Patienten eingeschlossen
25	KVD900-201, KalVista	Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, klinische Cross-Over-Studie der Phase-II zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von KVD900, einem oralen Plasma-Kallikrein-Inhibitor, bei der Bedarfsbehandlung von Angioödem-Attacken bei erwachsenen Patienten mit hereditärem Angioödem Typ I oder II	ab 18 Jahre	KVD 900	wenige Wochen bis max. 19 Wochen	Bedarfsmedikation als Tablette	Studie wurde beendet
26			VANGUARD 2	Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, parallelarmige Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der subkutanen Verabreichung von CSL312 (Garadacimab) bei der prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems	ab 12 Jahre	CSL312, Garadacimab	6 Monate mit Placebokontrolle, danach weiter mit VANGUARD 3	alle 4 Wochen subkutane Spritze	Studie läuft noch, aber es werden keine neuen Patienten eingeschlossen
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