HAE Studien

	A	B	C	D	E	F	G	H	I	J	K	L	M	N	O	P	Q	R	S	T	U
1	Aktuelle Klinische Studien für HAE-Patienten an spezialisierten Zentren in Deutschland (Stand 28.02.2024)
2							Details zu Behandlungszentren siehe				hae-online.de/behandlungszentren.php
3	Kürzel und Sponsor	Titel	Alter	Studienmedikament	Studiendauer	Besonderheiten	Berlin	Universität Frankfurt M.	HZRM	Uniklinik Leipzig	Lübeck	Mainz	München	Ulm	Uniklinik Hannover	Uniklinik Dresden dermastudien@uniklinikum-dresden.de	Uniklinik Tübingen	MVZ Gerinnungszentrum Hochtaunus (Bad Homburg)	Uniklinik Münster	Uniklinikum Düsseldorf	Klinikum St. Georg Leipzig

4	Chapter-1, Pharvaris	Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte, dosisabhängige Parallelgruppenstudie der Phase II zur Beurteilung der Sicherheit und Wirksamkeit von oral verabreichtem PHA-022121 zur Prophylaxe gegen Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditärem Angioödem aufgrund eines C1-Inhibitor-Mangels	18-75 Jahre	PHA-022121, ein Bradykininrezeptorblocker	12 Wochen, (plus Screeningphase)	nach der 12 Wochen-Studie geht die Studie bis zu 50 Wochen weiter mit dem richtigen Medikament für alle, die wollen. Für den Einschluss ca 1 Attacke pro Monat oder mehr notwendig.
5	ENABLE, Takeda	Eine dreijährige, nicht-interventionelle, prospektive, multizentrische Studie zur Bewertung der langfristigen Wirksamkeit von Lanadelumab in der klinische Praxis	ab 18 Jahre	nicht zutreffend, Registerstudie	3 Jahre	Keine zusätzlichen Maßnahmen ausser Fragebögen
7	Konfident / Kalvista	Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte 3-Wege-Crossover-Studie der Phase III zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit zweier Dosisstufen von KVD900, einem oralen Plasma-Kallikrein-Inhibitor, zur Bedarfsbehandlung von Angioödem-Attacken bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit hereditärem Angioödem Typ I oder II	in Deutschland ab 18 Jahre	KVD900	etwa ein halbes Jahr	Tabletten bei Bedarf
8	PIQHAR, Takeda	Eine dreijährige, nicht-interventionelle, prospektive, multizentrische Studie zur Bewertung der Verbesserung der Lebensqualität und Reduktion der Attackenhäufigkeit durch Lanadelumab bei Patient*innen mit niedrigerer Attackenrate	ab 12 Jahre	nicht zutreffend, Registerstudie	3 Jahre	Für Patienten mit (≤ 24 Attacken / Jahr), aber beeinträchtiger Lebensqualität (AE-QoL-Score von ≥ 30 Punkten). Keine zusätzlichen Maßnahmen ausser Fragebögen, Beantwortung per Email oder SMS (keine App nötig)
10	APeX-N / BioCryst	Nicht-interventionelle Post-Authorisation-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Berotralstat bei Patienten mit hereditärem Angioödem (HAE)	ab 12 Jahre	Berotralstat	3 Jahre	Keine zusätzlichen Massnahmen, alle Teilnehmer bekommen Berotralstat
11	Apex-P, BioCryst	Phase 3 Studie um die Sicherheit und Verträglichkeit von Berotralstat bei der Langzeitbehandlung von Kindern mit HAE zu bewerten	von 2 bis<12 Jahren	Berotralstat	min. 24 Wochen bis max. 156 Wochen	kein Placebo, 4 Gruppen nach Gewicht aufgeteilt
12
13
14
15
16	verantwortlich: Markus Magerl
17
18
19	VANGUARD 3, CSL Behring	Eine offene Studie zur Beurteilung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von CSL312 (Garadacimab) bei der Prophylaxe des hereditären Angioödems REKRUTIERT NICHT MEHR	ab 12 Jahre	CSL312, Garadacimab	bis 30 Monate, geplant bis Zulassung des Medikaments	alle 4 Wochen subkutane Spritze	Studie läuft noch, aber es werden keine neuen Patienten eingeschlossen	Studie läuft noch, aber es werden keine neuen Patienten eingeschlossen	Studie läuft noch, aber es werden keine neuen Patienten eingeschlossen			Studie läuft noch, aber es werden keine neuen Patienten eingeschlossen
20	SPRING, Takeda	Eine offene, multizentrische Studie der Phase 3 zur Beurteilung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Lanadelumab zur Prävention von akuten Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei 2- bis < 12-jährigen Kindern	2-11 Jahre	Lanadelumab	ca. 1 Jahr	Langzeitprophylaxe ohne Placebokontrolle	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet
21	KVD900-201, KalVista	Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, klinische Cross-Over-Studie der Phase-II zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von KVD900, einem oralen Plasma-Kallikrein-Inhibitor, bei der Bedarfsbehandlung von Angioödem-Attacken bei erwachsenen Patienten mit hereditärem Angioödem Typ I oder II	ab 18 Jahre	KVD 900	wenige Wochen bis max. 19 Wochen	Bedarfsmedikation als Tablette	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet
22	VANGUARD 2	Eine multizentrische, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, parallelarmige Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit der subkutanen Verabreichung von CSL312 (Garadacimab) bei der prophylaktischen Behandlung des hereditären Angioödems	ab 12 Jahre	CSL312, Garadacimab			Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet
23	Komplete	Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Dosisfindungsstudie der Phase II um die Sicherheit und Wirksamkeit von KVD824, einem oralen Plasmakallikreiinhibitor , als Prophylaxe bei HAE zu testen	ab 18 Jahre	KVD-824	12 Wochen (plus Screeningphase)	Tägliche Gabe von Tabletten zur HAE-Prophylaxe	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet
24	RAPIDe-1, Pharvaris	Eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Dosisfindungsstudie der Phase II im Crossover-Design zu oral verabreichten PHA-022121 zur Akutbehandlung von Angioödem-Attacken bei Patienten mit hereditären Angioödem durch C1-Inhibitor-Mangel	18-75 Jahre	PHA-022121, ein Bradykininrezeptorblocker	etwa 7 Monate	bei Bedarf (Attacke) 3 Tabletten	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet	Studie wurde beendet
25
26
27
28
29
30
31
32
33
34
35
36
37
38
39
40
41
42
43
44
45
46
47
48
49
50
51
52
53
54
55
56
57
58
59
60
61
62
63
64
65
66
67
68
69
70
71
72
73
74
75
76
77
78
79
80
81
82
83
84
85
86
87
88
89
90
91
92
93
94
95
96
97
98
99
100
101
102