ГЕННА ТЕРАПІЯ

Назаренко С.В. методист НМЦ ІППО КУ імені Бориса Грінченка

L/O/G/O

Генотерапія

Click to add title in here

Click to add title in here

4

1

3

- це сукупність генно-інженерних (біотехнологічних) і медичних методів, спрямованих на внесення змін в генетичний апарат соматичних клітин людини з метою лікування захворювань. Це нова область, орієнтована на виправлення дефектів, викликаних мутаціями (змінами) в структурі ДНК, або додання клітинам нових функцій.

Розвиток концепції генотерапії

Концепція генотерапії, мабуть, з'явилася відразу після відкриття явища трансформації у бактерій і вивчення механізмів трансформації клітин тварин пухлинотворними вірусами. Такі віруси можуть здійснювати стабільне впровадження генетичного матеріалу в геном клітини хазяїна, тому було запропоновано використовувати їх як вектори для доставки бажаної генетичної інформації в геном клітин. Передбачалося, що такі вектори можуть у разі необхідності поправляти дефекти генома.

Розвиток концепції генотерапії

Історично генна терапія націлювалась на лікування спадкових генетичних захворювань, проте поле її застосування, принаймні теоретично, розширилося. У наш час генну терапію розглядають як потенційно універсальний підхід до лікування широкого спектру захворювань, починаючи від спадкових, генетичних і закінчуючи інфекційними.

Методи генотерапії

Нові підходи до генної терапії соматичних клітин можна поділити на дві великі категорії: генна терапія

ex vivo і in vivo

Розробляються специфічні лікарські препарати на основі нуклеїнових кислот: РНК-ферменти, модифіковані методами генної інженерії олігонуклеотиди, що коректують генні мутації in vivo і т. д.

Методи генотерапії

Існує кілька способів введення нової генетичної інформації в клітини ссавців. Це дозволяє розробляти прямі методи лікування спадкових хвороб — методи генотерапії.

​

Використовують два основних підходи, що розрізняються природою клітин-мішеней:

​

• фетальна генотерапія, при якій чужорідну ДНК вводять у зиготу або ембріон на ранній стадії розвитку, при цьому очікується, що введений матеріал потрапить в усі клітини реципієнта (і навіть у статеві клітини, забезпечивши тим самим передачу наступному поколінню);

​

• соматична генотерапія, при якій генетичний матеріал вводять тільки в соматичні клітини і він не передається статевим клітинам.

Лікування спадкових захворювань

Питання можливості лікування спадкових захворювань виникло після того, як учені розробили шляхи перенесення генів у певні клітини, де вони транскрибуються і транслюються. Зважаючи на те, що генна терапія пов’язана зі зміною спадкового апарата людини, потрібно дотримуватися особливих вимог при клінічному дослідженні:

Лікування спадкових захворювань

​

• чітке знання дефекту гена і того, яким чином формуються симптоми хвороби;
• відтворення генетичної моделі у тварин;
• відсутність альтернативної терапії або існуюча терапія неможлива чи неефективна;
• безпека для хворого.

Особливі вимоги при клінічному дослідженні:

Лікування спадкових захворювань

Якщо клітини стійкі до генетичних маніпуляцій, учені впливають на клітини, що знаходяться поруч. Останні мають вплив на клітини, дефектні за певним геном. Так апробується генна терапія мишей, в яких ушкоджена та ж ділянка мозку, що й у пацієнтів з хворобою Альцгеймера. У фібробласти проникає ген фактора росту нервів. Ці клітини імплантуються у розріз мозку і секретують фактор росту, необхідний нейронам. Нейрони починають рости і продукувати відповідні нейромедіатори. Передбачається, що схожий тип генної терапії може бути використаний для лікуванння хвороби Гентінгтона, хвороби Паркінсона, депресії та ін.

Лікування спадкових захворювань

Лікування спадкових захворювань

Хвороба Альцгеймера

Лікування спадкових захворювань

хвороба Гентінгтона

Лікування спадкових захворювань

Британські вчені з Кембриджського університету в ході проведених досліджень знайшли інноваційний метод в лікуванні хвороби Паркінсона. На сьогоднішній день це захворювання лікується прийомом ліків всередину, внутрішньовенним і внутрішньом'язовим введенням ліків. Однак, вчені запропонували вводити ліки безпосередньо в мозок.

На сьогоднішній день такий спосіб лікування випробуваний всього лише на 15 добровольцях. Препарат який випробовували на добровольцях називається "просавін". Даний препарат містить 3 гена, які відповідальні за синтез дофаміну в головному мозку. Всім відомий факт, що недолік вироблення цього такого важливого нейромедіатора і призводить до виникнення і розвитку хвороби Паркінсона. Вже на перших етапах проведення клінічних досліджень, всі пацієнти відзначали позитивну динаміку у розвитку та прояві цього захворювання. Так в проведених опитуваннях люди на яких проводили дослідження, вказували, що їм набагато легше справлятися з симптомами хвороби та істотно контролювати перебіг захворювання.

Дякую за увагу!

euronews наука - Генна терапія для хворих на паркінсонізм.mp4

L/O/G/O