• генна інженерія - напрям молекулярної біології та генетики, що розробляє лабораторні методи цілеспрямованого утворення організмів з новими комбінаціями спадкових властивостей;

• перспективний напрям для медицини передусім у створенні нових методів біотехнології: отримання ліків (інсулін, соматостатин, інтерферони, соматотропін), створення й застосування рекомбінантних (векторних) вакцин (наприклад, проти гепатиту В, папіломи людини, ), генетичного тестування (наприклад, для визначення спадкової схильності новонароджених до певних хвороб).

Вакцина Oxford-AstraZeneca від COVID-19 є векторною.

Вчені модифікували версію звичайного респіраторного вірусу, яким заражаються шимпанзе, та додали частину генетичного коду коронавірусу. Векторними на сьогодні є вакцини Gamaleya (Sputnik V), Janssen (Johnson&Johnson), Cansino

Види генотерапії:

а) фетальна генотерапія - чужорідну ДНК вводять у зиготу (ембріон) на ранній стадії розвитку;

б) соматична генотерапія - введення генів у соматичні клітини пацієнта;

в) позаорганізмова генотерапія - введення генів у культивовані клітини і пересадка цих клітин пацієнтам;

г) активація власних генів організму з метою подолання дії мутантного гена

Основні стратегії генотерапії - ex vivo та in vivo

1. Терапевтичний ген
2. Конструювання рекомбінантного вектора на базі аденовірусу, аденоасоційнованого вірусу, лентивірусу або плазміди
3. Імплантація
4. Клітини донора
5. Генетична модифікація клітин
6. Розмноження клітин in vitro

• нині у світі вже близько 400 проектів перебувають на стадії клінічних випробувань, серед яких лікування муковісцидозу, гемофілії, імунодефіцитів, серпоподібно-клітинної анемії тощо;

• одним із основних інструментів для сучасних генотерапевтичних проектів є технологія редагування ДНК - CRISPR/Cas9;

• за допомогою цієї системи розроблено технології для видалення ВІЛ із клітин живого організму, лікування хвороби Паркінсона, амаврозу Лебера, пухлин мозку, раку крові тощо

За цим QR-кодом можна подивитись процес редагування генома за допомогою CRISPR_Cas9 (російська версія)

За цим QR-кодом можна подивитись процес редагування генома за допомогою CRISPR_Cas9 (англійська версія)

• у світі розроблено препарати для лікування вологої дистрофії сітківки ока - однієї з найпоширеніших причин сліпоти в людей похилого віку;

• у 2018 р. затверджено застосування першого в світі препарату, механізм дії якого пов'язаний з РНК-інтерференцією, це патисаран для лікування спадкового амілоїдозу;

• РНК–інтерференція - система контролю активності генів еукаріотичних клітин, що здійснюється за допомогою коротких (20-25 нуклеотидів) молекул РНК. Ключовими молекулами в РНКі є малі інтерферуючі РНК (англ. small interfering RNA, siRNA) та мікроРНК (microRNA), ці молекули можуть вступати у взаємодію із комплементарними послідовностями в інших молекулах РНК, наприклад у матричних РНК і підвищувати або пригнічувати їхню активність;

• в Україні розроблено метод терапії інфаркту міокарда із застосуванням інтерферуючих РНК (застосування інклісірану)

Результати нового дослідження ORION-11 показали зниження рівня ліпопротеїнів низької щільності (ЛПНЩ) на 50% при підшкірному введенні нового РНК-препарату інклісірану двічі на рік

• регенеративна медицина формується на стику біології, медицини та інженерії;

• вважають, що вона може докорінно змінити способи зміцнення здоров'я шляхом відновлення, підтримки і поліпшення функцій органів і тканин;

• у наш час регенеративна медицина досягла значних успіхів у розробленні методів лікування різноманітних захворювань, зокрема печінки, серцево-судинних захворювань, хвороб ока, травм центральної нервової системи тощо;

• нині для лікування цукрового діабету І типу можна застосовувати методику, за якої з підшлункової залози донора відбирають клітини, що можуть синтезувати інсулін, і вживлюють їх людині з діабетом;

• розроблено методику, за якої для регенерації кісток в ушкоджену ділянку вводять подрібнену кісткову тканину, що стимулює процеси регенерації

За цим QR-кодом можна подивитись, як українські медики застосовують методику регенерації кісток

• багато досягнень у галузі регенеративної медицини пов'язано з використанням стовбурових клітин (ембріональних, клітин пуповинної крові);

• напрям у медицині, заснований на застосуванні регенеративного потенціалу стовбурових клітин дорослого організму для лікування низки важких захворювань, називається цитотерапією;

• сьогодні в Україні дозволено проведення клінічних випробувань з лікування таких патологій із застосуванням стовбурових клітин: панкреонекроз, цироз печінки, гепатити, опікова хвороба, цукровий діабет II типу, розсіяний склероз тощо

За цим QR-кодом можна подивитись, як черкаські медики застосовують методику сепарації стовбурових клітин

За цим QR-кодом можна подивитись про лікування стовбуровими клітинами

• вирощування органів зі стовбурових клітин поза організмом дає змогу розв'язати проблеми отримання потрібної кількості донорського матеріалу для трансплантації органів;

• наприклад, технологія химерних ембріонів дає змогу зі стовбурових клітин отримати клітини серцевого м'яза, клапани серця з наступною їх трансплантацією пацієнтам з хворим серцем;

• перспективний напрям використання стовбурових клітин - створення банків пуповинної крові. Стовбурові клітини цієї крові мають високу здатність до поділу та подальшої диференціації, можуть тривалий час зберігатися і використовуватися для лікування захворювань (наприклад, онкологічних, серцево-судинних)

Американські біологи створили химерні ембріони людини і свині, щоб виростити в них людські м'язи. Для цього їм знадобилася система генетичного редагування CRISPR/Cas9: у свиней видалили гени, що відповідають за розвиток м'язів, а в людських клітинах — ген, пов'язаний з апоптозом. Дослідники доростили химерних зародків до 27 днів і переконалися, що м'язова тканина в них розвивається з людських клітин, а нервова тканина і статеві органи — з клітин свині. Робота опублікована у журналі Nature Biomedical Engineering (29 March 2021)

• онкологія (від грец. онкос - пухлина, логос - вчення) - розділ медицини, предметом якого є діагностика та лікування новоутворень;

• сучасні уявлення про молекулярно-біологічні зміни в клітинах докорінно змінили підходи до розв'язування найгостріших проблем онкології

Найновіші підходи до розв'язування проблем онкології

• біотерапія раку;

• вакцинотерапія;

• променева терапія;

• імунотерапія

• біотерапія раку - використання інтерферону, його індукторів, пробіотиків, що уможливлює підвищення протипухлинного захисту організму, зниження токсичності цитостатиків;

• вакцинотерапія - метою якої є формування у хворого довготривалої імунної реакції протипухлинною вакциною на основі продуктів мікробного походження, що стримує розвиток пухлинного процесу й попереджає розвиток рецидивів і метастазів хворих на рак легенів, шлунка, шлунково-кишкового тракту завдяки здатності «кілерних» клітин імунної системи розпізнати пухлинну клітину та знищити її;

• променева терапія - передбачає можливість формування поля опромінення, що повторює точні розміри і конфігурацію наявного пухлинного процесу, на який і припадає основне навантаження на тлі значного зменшення променевого впливу на навколишні тканини;

• імунотерапія - дає змогу досягти значного прогресу в лікуванні раку з мінімальною шкодою для здорових клітин організму завдяки модифікації клітин імунної системи (Т-лімфоцитів) для безпосередньої боротьби з пухлинами

• Суть методу: гени вірулентного мікроорганізму, що відповідальний за синтез протективних антигенів, вбудовують у геном непатогенного мікроорганізму, що при культивуванні продукує і накопичує відповідний антиген.
• прикладом може служити рекомбінантна вакцина проти вірусного гепатиту B, вакцина проти ротавірусної інфекції;
• є позитивні результати використання так званих векторних вакцин, коли на носій — живий рекомбінантний поксвірус (вектор) наносяться поверхневі білки двох вірусів: глікопротеїн D вірусу простого герпеса і гемаглютинін вірусу грипу А. Відбувається необмежена реплікація вектора і розвивається адекватна імунна відповідь проти вірусної інфекції обох типів;

• для виробництва вакцин застосовують рекомбінантну технологію, вбудовуючи генетичний матеріал мікроорганізму в клітини дріжджів, що продукують антиген. Після культивування дріжджів з них виділяють потрібний антиген, очищають і готують вакцину;
• прикладом таких вакцин можуть служити вакцина проти гепатиту В (Еувакс У) та вакцина Ervebo проти хвороби, яку спричинює вірус Ебола

• Ізраїль розпочав роботу над створенням вакцини проти коронавірусу у числі перших і вже в березні 2020 року Інститут біологічних досліджень (IIBR) при медичному центрі Шиба почав випробування на тваринах вакцини, яка отримала назву BriLife;
• серед її переваг – можливість зберігання в звичайному холодильнику при температурі від +5 до +10 градусів за Цельсієм строком до півроку. Це векторна вакцина (щоб доставити в клітину ген хвороботворного вірусу, проти якого потрібно виробити імунітет, використовується інший, нешкідливий вірус), яка працює за тим же принципом, що і вакцина проти смертельної лихорадки Ебола, яка довела свою ефективність;

• Brilife містить в собі рекомбінантний вірус везикулярного стоматиту. Це захворювання деяких тварин, яке не поширюється на людину. Білок у цього вірусу замінюється на SARS-CoV-2, що викликає швидке активне вироблення антитіл. Це підтвердилося у першій фазі випробувань вакцини;
• під час другої фази досліджень, що розпочалася в грудні і якій взяли участь майже 1000 людей, вакцину вводили літнім людям і людям з хронічними захворюваннями