BrainStorm anuncia el programa de acceso ampliado NurOwn®

NurOwn® estará disponible para pacientes con ELA que completaron todas las evaluaciones de ensayos clínicos de Fase 3 y cumplen con criterios de elegibilidad específicos.

NUEVA YORK , 14 de diciembre de 2020 / PRNewswire / - BrainStorm Cell Therapeutics Inc. (NASDAQ: BCLI), líder en el desarrollo de terapias celulares autólogas innovadoras para enfermedades neurodegenerativas altamente debilitantes, anunció hoy el inicio de NurOwn® (MSC-NTF células) Programa de acceso ampliado (EAP) para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) que completaron el ensayo clínico fundamental de fase 3 recientemente concluido por la Compañía y cumplen con los requisitos específicos de elegibilidad.

El protocolo para el EAP se desarrolló en asociación con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para brindar acceso a NurOwn a los participantes de ensayos clínicos de Fase 3 que cumplan con criterios de elegibilidad específicos. Inicialmente, los pacientes menos gravemente afectados por ELA, según lo medido por la Escala de calificación funcional revisada de ELA (ALSFRS-R), serán los primeros en recibir tratamiento. Este enfoque se basa en los datos principales anunciados recientemente del ensayo clínico de fase 3 de la empresa. Según la  FDA , los EAP, también conocidos como programas de "uso compasivo", brindan una vía para que los pacientes reciban un medicamento en investigación para una enfermedad o afección grave fuera de un ensayo clínico.

"Este programa de acceso ampliado es un próximo paso apropiado y bienvenido en el seguimiento de los emocionantes resultados del estudio de Fase 3; nuestros pacientes con ELA lo esperan ampliamente y lo aprecian profundamente", dijo Robert Brown , MD DPhil, Leo P. y Theresa M Catedrático LaChance de Investigación Médica y presidente del departamento de neurología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts y del Centro Médico UMass Memorial, y uno de los investigadores principales en el estudio NurOwn® Phase 3.

A través del EAP recientemente anunciado, los seis centros clínicos de excelencia que participan en la fase 3 del ensayo NurOwn® tendrán la oportunidad de tratar a los pacientes con ELA que completaron el ensayo. Estos seis centros son: Universidad de California, Irvine ; Centro Médico Cedars-Sinai ; Centro Médico de California Pacific ; Hospital General de Massachusetts ; Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts ; y  Mayo Clinic. El tratamiento con EAP de los pacientes con ELA que hayan completado el ensayo clínico de fase 3 no interferirá con los datos ni con los plazos reglamentarios. El Instituto de Cáncer Dana Farber fabricará inicialmente la terapia de investigación, con la asistencia del personal de BrainStorm que estará en el lugar.

Chaim Lebovits , director ejecutivo de BrainStorm, comentó: "Nos complace tener la oportunidad de tratar a pacientes adicionales con NurOwn a través de este programa de acceso ampliado, que fue defendido firmemente por los miembros de la comunidad de defensa de la ELA. Reconocemos la urgencia con la que las personas con La ELA quiere y necesita acceso a nuevos tratamientos potenciales. Este EAP es un paso importante para brindar una opción inmediata para algunos pacientes. Seguimos comprometidos con el rápido avance de NurOwn a través del desarrollo clínico y la revisión regulatoria con la esperanza de que la mayor cantidad de personas que viven con La ELA puede beneficiarse ".

Brian Wallach , persona que vive con ALS y cofundador de I AM ALS, agregó: "Toda la comunidad de ALS ha trabajado incansablemente para encontrar vías para acceder a terapias de investigación prometedoras porque ALS no espera a nadie. El lanzamiento de este EAP representa un paso importante adelante y precedente para hacer realidad la visión de acceso a terapias de investigación prometedoras para todos, y estoy agradecido de ver que se hace realidad ".

Nancy Frates , defensora de la ELA y oradora de TED comentó: "Recientemente, nuestra familia hizo una pausa mientras reflexionábamos sobre 1 año de vivir sin nuestro Peter. Continuando con mi promesa a mi hijo, sigo comprometida con su misión de #StrikeOutALS para los pacientes con ELA de hoy. y mañana. Lo que siempre ha sido claro, es la importancia de que la comunidad trabaje en conjunto para promover todos los tratamientos potenciales legítimos. Apoyo los esfuerzos de Brainstorm, ya que dan este importante paso hacia la realización de la promesa potencial de NurOwn en ALS. El programa Access ofrece una verdadera esperanza "

"En nombre de la comunidad de ELA más grande de los Estados Unidos , que incluye tres de los sitios de ensayos clínicos de NurOwn, el Capítulo Golden West está extremadamente agradecido con Brainstorm y nuestros socios clínicos por establecer y ejecutar un Programa de Acceso Temprano para quienes participaron en el Ensayo de fase 3 de NurOwn. Permitir el acceso temprano, mientras continúa la revisión de datos, es un gesto extraordinario de apoyo y compasión para quienes viven con ELA, y refleja una comprensión de la necesidad urgente de la comunidad de ELA de una terapia eficaz. Aplaudo Brainstorm por tomar este importante paso, y espero conocer los resultados de su análisis de datos completo ", dijo Fred Fisher , presidente y director ejecutivo de Golden West Chapter de la Asociación ALS.

CHAIM LEBOVITS, DIRECTOR EJECUTIVO

"Nos complace tener la oportunidad de tratar a más pacientes con NurOwn a través de este Programa de acceso ampliado. Reconocemos la urgencia con la que las personas con ELA quieren y necesitan acceso a nuevos tratamientos potenciales".                brainstorm cell therapeutics