TRADUCCIÓN
"Ensayo de una terapia con células madre para la ELA"
Dra.Eva Feldman (Universidad de Michigan)
Dra. FELDMAN:
Hemos completado el ensayo clínico de fase 1, en el que trasplantamos células madre en la médula espinal de pacientes con ELA.
Estoy muy contenta de anunciar que ahora estamos a mitad de camino en la fase 2 del ensayo clínico.
Hemos completado, entre la fase 1 y la fase 2 del ensayo, 28 cirugías.
La semana pasada completamos nuestra cirugía vigésimo octava, donde inyectamos 8 millones de células madre en la médula espinal superior de un paciente con ELA.
En este punto el ensayo está progresando muy bien.
Esperamos completar nuestro estudio de fase 2 este verano, y esperamos comenzar nuestro próximo ensayo ya sea a finales de este año o al comienzo de 2015.
Así, con la fase 1 hecha, la fase 2 a mitad de camino; estamos muy ansiosos de comenzar la fase 3.
Tom Coleman, Paciente de ELA Participante en el ensayo de Células Madre Fase 2:
Cuando te enteras de que tienes una enfermedad terminal, tienes muchos rumbos diferentes que podrías tomar. Puedes comenzar a sentirte muy mal contigo mismo, que no puedo decir que no lo hice, o bien, puedes decidirte a luchar.
Si te tomas unos minutos y escribes "curas para ELA", vas a encontrar una gran cantidad.
Se necesita de mucha búsqueda para encontrar una posibilidad real, y sólo hay una que está a la vanguardia.
Y ésta, está en la Universidad de Michigan.
Ron Withers, Paciente de ELA Participante en el ensayo de Células Madre Fase 2:
Fue mi hija, que simplemente no aceptaba lo que había oído. Ella miró por todas partes en el universo.
Ella vino a mí un día y dijo: "Papá, creo que algo muy importante está sucediendo.
Hay estos ensayos en marcha que involucran a las células madre ".
Y ahora aquí estoy hoy, en la víspera de la cirugía.
Robert Sedlak, Paciente de ELA Participante en el ensayo de Células Madre Fase 2:
Empezamos a buscar ensayos clínicos, y a averiguar quienes eran algunas de las mejores personas en el país.
Cuanto más investigamos, más cómodos y seguros nos sentíamos en poder participar en la operación.
Cuanto más aprendemos acerca del Centro Médico de la Universidad de Michigan…Ahí realmente saben lo que están haciendo.
Dra. FELDMAN:
Estoy muy contenta de estar aquí esta noche para hablar de algo que realmente es mi pasión; la ELA y el ensayo clínico que actualmente estamos haciendo aquí en Michigan. Decidimos probar una idea inusual.
Colocar células madre en esta área enferma en la médula espinal y ver si las células madre podrían ofrecer cierta protección.
Para este ensayo se utilizaron células madre neurales o células progenitoras neurales.
Hicimos crecer estas células progenitoras neurales en una placa de Petri en nuestro laboratorio y las teñimos de verde. Encontramos que ellas sacaban estas hermosos neuronas y axones, o procesos nerviosos.
En este caso, estos puntos rojos son sinapsis, que son los contactos entre neuronas.
Así que las células crecen en el plato y también hacen contacto entre sí.
Nuestras primeras series de experimentos fueron muy simples. Tomamos ratas y simplemente pusimos las células madre verdes en la médula espinal de una rata ELA. He aquí lo que sucedió: Estas células madre se integran en la médula espinal y pueden convertir células nerviosas cómo pueden ver aquí y encender hermosos procesos nerviosos.
No todas ellas se convierten en células nerviosas, pero un gran porcentaje se convierte en células nerviosas.
En la médula espinal, estas células nerviosas rodean la neurona motora enferma.
Una vez realizados estos contactos, estas neuronas motoras siguen viviendo.
Así que, las células madre colocadas en la médula espinal de ratas con ELA causaron la supervivencia de estas neuronas motoras.
Estábamos muy entusiasmados con eso. Esto también permitió a las ratas tener una función continuada y a no morir tan rápidamente de su enfermedad.
Entonces empezamos una serie de estudios utilizando mini-cerdos. Estos cerdos lo hacen bien.
Las células madre de hecho permanecieron alojadas en su sitio de la inyección, como se muestra aquí.
Estas NO causaron tumores y se integraron en las médulas espinales en los cerdos de la misma manera que en las ratas.
En enero de 2010, iniciamos el primer uso aprobado por la FDA de células madre.
Estoy muy contenta de decir que nuestro primer ensayo está terminado.
Fue un ensayo de seguridad de fase 1. Estoy muy contenta de decirles que no hemos visto eventos quirúrgicos adversos en los primeros 15 pacientes, que fueron sometidos a 18 cirugías.
Quiero hacer hincapié en que estos resultados son muy preliminares.
Lo hemos hecho en un número pequeño de pacientes hasta el momento.
Sin embargo, nuestros resultados sugieren que los pacientes con una corta duración de la enfermedad y sin problemas para hablar o tragar antes de someterse a la cirugía, pueden mostrar estabilización de la enfermedad. Esto es en realidad una primera vez para la ELA y estamos muy emocionados.
La Fase 2 de este ensayo fue aprobada en mayo de este año.
Se nos ha permitido pasar de 5 inyecciones a 20 inyecciones.
Y desde el medio original de un millón de células madre, algunos pacientes estarán recibiendo hasta 16 millones de células madre. Así que vamos a ser capaces de dar más inyecciones y más células madre. En mi mente, esto es realmente un pedazo de esperanza en el desarrollo de esta terapia para los pacientes con ELA.
En el estudio actual de Fase 2, 15 pacientes se someterán a la cirugía de trasplante de células madre
Stephen Aaron Goutman, M.D. Assistant Professor, Neurology
Hemos estado trabajando con el Sr. Bruno hace un tiempo.
Él vino a nosotros muy entusiasmado con este estudio de investigación.
Él está emocionado, nosotros estamos emocionados, y hoy es el gran día.
DRA. FELDMAN:
Las células acaban de llegar para el trasplante.
Ahora estamos evaluando la viabilidad de las células.
Y mientras hacemos la evaluación de la viabilidad de las células, el Señor Bruno está siendo preparado para el trasplante.
Parag Patil, M.D. Assistant Professor of Neurosurgery, Anesthesiology, and Biomedical Engineering
Young Friends of the Taubman Institute Emerging Scholar
Acabamos de recibir noticias de que las células madre son viables.
Estamos listos para iniciar la cirugía ahora.
TOM: Para mí, la Doctora Feldman está haciendo más que nadie en el mundo para resolver algunas enfermedades muy dolorosas, y así mismo dolorosas emocionalmente. Ella ha dado tanto.
Cuanto más aprendo sobre ella, más impresionado estoy con ella.
Ronette El encontrar este ensayo definitivamente vale la pena.
ROBERT: Sabemos que hay un montón de personas que quieren participar en el ensayo clínico.
Ser 1 de esos 5 es increíble. Estamos encantados de estar involucrados, y Míchigan ha sido extraordinario.
RON: Me he dado cuenta de que a veces las grandes cosas empiezan con un pequeño, paso simple.
Pero tú tienes que dar ese paso. Tú tienes que ser escuchado y tienes que llegar a alguien que le importe.
ROBERT: Nosotros nos cruzamos con algunos neurólogos que sentí que me estaban tratando como ellos han estado tratando a las personas durante los últimos 30 años. Ellos no estaban pensando en el futuro. La Doctora Feldman y el equipo aquí están pensando en el mañana y el próximo año.
RON: Nos sentimos muy conectados con ella desde el principio debido a su compromiso incondicional e inquebrantable.
Y su devoción de toda una vida para ayudar a aquellos de nuestra comunidad para encontrar una cura.
Esta búsqueda incesante fue muy entrañable para nosotros.
Se nos dio una gran confianza al saber que existe un liderazgo como el de la Doctora Feldman.
He llegado a comprender que esta enfermedad es lo que tengo, y necesito hacer lo que pueda hacer para ayudar a grandes personas, grandes equipos y grandes avances para encontrar una salida.
Confió en que me dará mi y a decenas de miles de personas, la esperanza de que en el futuro podamos vivir todos libres de la ELA.
TOM: He conocido a muchas personas diferentes que me han dicho:
Y lo he dicho antes y siempre lo diré, que vivir ha estado siempre en la cima de mi lista.
ROBERT: Quién sabe dónde estaremos dentro de 5 o 7 años. Podríamos estar mucho más adelante en la búsqueda de una cura. Eso nos da esperanza, ¿sabes? Eso nos da esperanza.